难治多发性骨髓瘤治疗获突破II期临床试验展开

东方网通讯员唐文佳、记者刘轶琳4月16日报道：难治多发性骨髓瘤治疗获突破！记者今天从上海交通大学医学院附属瑞金医院获悉，通过产学研结合，新型CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤（MM）获得显著疗效，患者有望获得更多的治愈希望。

据报道，美国每年新增MM病例约2万余例，中国随老龄化进程每年患者数量也在快速增长。该病好发于45岁以上的中老年人,严重威胁着老年人的健康和生命，对老龄化时代的人类健康提出了严峻挑战。虽然在过去的二十年中，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了MM的预后，但整体预后仍较差，亟待寻找新的治疗方法。

据介绍，日前，国家转化医学中心（上海）、瑞金医院与南京传奇公司合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院，在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》（PNAS）发表了题为“Exploratory trial of a biepitopic CART targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”（靶向B-细胞成熟抗原的双表位CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验）学术论文。我国研究者还对风险控制还提出了有效措施。

据介绍，该论文是一项由研究者发起的多中心探索性I期临床试验。上海瑞金医院联合上海长征医院、江苏省人民医院血液科，采用CART细胞治疗了17例复发难治性（R/R）MM。总反应率为88.2%，至随访截点，17例患者的中位随访时间为417天，总体生存率为63.5%；无进展生存率为53%。

研究发现有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血，血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢复正常。也发现抗CAR抗体的产生是导致疾病复发进展的高风险因素。为达到治愈MM的目的，研究者在论文中提出CART未来可作为初发MM的一线治疗；对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合，有可能获得更多治愈的希望。

I期临床试验显示了令人振奋的疗效后，国家转化医学中心（上海）、瑞金医院作为II期临床试验的牵头单位，已于2019年3月17日收到第一个II期临床试验的CART细胞制剂，并于22日进行了第一例患者的细胞回输。这标志着CART治疗MM进入了一个新的重要的里程碑，研究者将努力争取保II期临床试验成功，为更多的MM患者造福。