治疗“渐冻人症”新策略“老药”有望成治疗新药

东方网4月13日消息：一种用于治疗哮喘的药物有可能成为治疗渐冻人症的新药。日前，中科院神经科学研究所、神经科学国家重点实验室徐进研究组，揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的新机制，并发现从上世纪80年代开始在临床中用于治疗哮喘的药物曲尼司特，有可能成为治疗ALS的新药。该研究成果日前发表在《大脑》杂志。

ALS，俗称渐冻人症，是一种由于运动神经元进行性死亡造成的严重的神经退行性疾病。目前对渐冻人症缺乏有效的干预治疗手段，一旦确诊，患者多在3—5年内去世，因此对渐冻人症新药的研发有迫切需求。

鉴于曲尼司特从上世纪80年代就在临床中用于治疗哮喘，有较强的安全性，也可以通过血脑屏障，这项新的研究将促进曲尼司特及其他NMD激活剂作为治疗渐冻人症创新药的动物实验及临床研究，为渐冻人症患者带来新的希望。